Myelofibrosis (MF) är en sällsynt typ av cancer där en uppbyggnad av ärrvävnad hindrar din benmärg från att göra tillräckligt friska röda blodkroppar. Detta kan orsaka symtom som extrem trötthet och blåmärken.
MF kan också orsaka ett lågt antal blodplättar i blodet, vilket kan leda till blödningsstörningar. Många personer med MF har också en förstorad mjälte.
Traditionella behandlingar syftar till att hantera symtomen på MF och minska storleken på mjälten. Kompletterande behandlingar kan lindra vissa av dina symtom och förbättra din livskvalitet.
Här är en närmare titt på tillgängliga behandlingar för MF.
Finns det ett botemedel mot myelofibros?
Det finns för närvarande inga mediciner som botar myelofibros. Allogen hematopoietisk stamcellstransplantation är den enda behandlingen som kan bota MF eller avsevärt förlänga överlevnaden för personer med MF.
Stamcelltransplantationer innebär att onormala stamceller ersätts i benmärgen med en infusion av stamceller från en frisk givare.
Förfarandet har betydande och potentiellt livshotande risker. Det rekommenderas vanligtvis endast för yngre personer utan andra tidigare hälsotillstånd.
Behandling av myelofibros med medicinering
Din läkare kan rekommendera ett eller flera läkemedel för att behandla symtom eller komplikationer av MF. Detta inkluderar anemi, utvidgning av mjälten, nattsvett, klåda och bensmärta.
Mediciner för att behandla MF inkluderar:
- kortikosteroider, såsom prednison
- erytropoiesis-stimulerande medel
- androgenterapier, såsom danazol
- immunmodulatorer, inklusive talidomid (talomid), lenalidomid (Revlimid) och pomalidomid (pomalyst)
- kemoterapi, inklusive hydroxyurea
- JAK2-hämmare, såsom ruxolitinib (Jakafi) och fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib är den första medicinen som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av mellanliggande och högrisk MF. Ruxolitinib är en målinriktad behandling och en JAK2-hämmare. Mutationer i JAK2-genen har associerats med utvecklingen av MF.
Fedratinib (Inrebic) godkändes av FDA 2019 för att behandla vuxna med mellanliggande 2 och primär eller sekundär MF med hög risk. Fedratinib är en mycket selektiv JAK2-kinasinhibitor. Det är för personer som inte svarar på behandling med ruxolitinib.
Blodtransfusioner
Du kan behöva en blodtransfusion om du är anemisk på grund av MF. Regelbundna blodtransfusioner kan öka antalet röda blodkroppar och minska symtom som trötthet och lätt blåmärken.
Stamcelltransplantationer
MF utvecklas när en stamcell som producerar blodceller skadas. Det börjar producera omogna blodceller som byggs upp och orsakar ärrbildning. Detta hindrar din benmärg från att producera friska blodkroppar.
En stamcellstransplantation, även känd som benmärgstransplantation, är en potentiellt botande behandling som löser detta problem. Din läkare måste bedöma din individuella risk för att avgöra om du är en bra kandidat för proceduren.
Innan en stamcellstransplantation får du kemoterapi eller strålning. Detta blir av med återstående cancerceller och ökar chansen att ditt immunsystem accepterar givarceller.
Din sjukvårdspersonal överför sedan benmärgsceller från en givare. Givarens friska stamceller ersätter de skadade stamcellerna i din benmärg och producerar friska blodceller.
Stamcelltransplantationer medför betydande och potentiellt livshotande risker. Läkare rekommenderar vanligtvis endast förfarandet för personer med mellan- och högrisk MF som är under 70 år och inte har några tidigare befintliga hälsotillstånd.
En ny typ av allogen stamcellcellstransplantation med reducerad intensitet (icke-mineloablativ) kräver lägre doser av kemoterapi och strålning. Det kan vara bättre för äldre individer.
Kirurgi
Blodceller produceras normalt genom benmärg. Ibland producerar lever och mjälte blodceller hos de med MF. Detta kan få levern och mjälten att växa större än normalt.
En förstorad mjälte kan vara smärtsam. Mediciner hjälper till att minska storleken på mjälten. Om mediciner inte räcker kan din läkare rekommendera operation för att ta bort mjälten. Denna procedur kallas en splenektomi.
Behandling biverkningar
Alla MF-behandlingar kan orsaka biverkningar. Din läkare kommer noggrant att väga riskerna och fördelarna med potentiella behandlingar innan du rekommenderar ett tillvägagångssätt.
Det är viktigt att prata med din läkare om alla biverkningar du får. Din läkare kanske vill ändra din dos eller byta till en ny medicin.
Biverkningarna du kan uppleva beror på din MF-behandling.
Androgenterapier
Androgentherapier kan orsaka leverskada, ansiktshårtillväxt hos kvinnor och tillväxt av prostatacancer hos män.
kortikosteroider
Biverkningar av kortikosteroider beror på medicinering och dosering. De kan inkludera högt blodtryck, vätskeretention, viktökning och humörproblem och minnesproblem.
Långtidsrisker med kortikosteroider inkluderar osteoporos, benfrakturer, högt blodsocker och ökad risk för infektioner.
immunmodulerande
Dessa läkemedel kan öka antalet vita blodkroppar och blodplättar. Detta kan leda till symtom som förstoppning och en stickad känsla i händer och fötter. De kan också orsaka allvarliga fosterskador under graviditeten.
Din läkare kommer att noggrant övervaka ditt blodcellsantal och kan förskriva dessa läkemedel i kombination med en lågdos steroid för att minimera riskerna.
JAK2-hämmare
Vanliga biverkningar av JAK2-hämmare inkluderar en minskad nivå av blodplättar och anemi. De kan också orsaka diarré, huvudvärk, yrsel, illamående, kräkningar, huvudvärk och blåmärken.
Fedratinib kan i sällsynta fall orsaka allvarlig och potentiellt dödlig hjärnskada som kallas encefalopati.
Kemoterapi
Kemoterapi riktar sig snabbt till att dela celler, som inkluderar hårceller, spikceller och celler i matsmältnings- och reproduktionsvägarna. Vanliga biverkningar av kemoterapi inkluderar:
- Trötthet
- håravfall
- hud- och nagelförändringar
- illamående, kräkningar och aptitförlust
- förstoppning
- diarre
- viktförändringar
- humöret förändras
- fertilitetsproblem
splenektomi
Avlägsnande av mjälten ökar risken för infektioner och blödningskomplikationer, inklusive blodproppar. Blodproppar kan leda till en potentiellt dödlig stroke eller lungemboli.
Stamcelltransplantationer
Benmärgstransplantationer kan orsaka en livshotande biverkning känd som graft-kontra-värdsjukdom (GVHD) när givarens immunceller attackerar dina friska celler.
Läkare försöker stoppa detta från att förebygga behandlingar inklusive att ta bort T-celler från givartransplantatet och använda mediciner för att undertrycka T-cellerna i transplantatet.
GVHD kan påverka din hud, mag-tarmkanalen eller levern de första 100 dagarna efter transplantationen. Du kan uppleva symtom inklusive hudutslag och blåsor, illamående, kräkningar, magkramper, aptitlöshet, diarré och gulsot.
Kronisk GVHD kan involvera ett eller flera organ och är den främsta dödsorsaken efter en stamcellstransplantation. Symtom kan påverka mun, hud, naglar, hår, mag-tarmkanalen, lungor, lever, muskler, leder eller könsorgan.
Din läkare kan rekommendera att ta kortikosteroider som prednison eller en aktuell steroidkräm. De kan också förskriva ruxolitinib för akuta symptom.
Kliniska tester
Kliniska studier fortsätter att leta efter nya MF-behandlingar. Forskare testar nya JAK2-hämmare och undersöker om kombination av ruxolitinib med andra mediciner kan förbättra resultaten för personer med MF.
En sådan klass av läkemedel är histondeacetylas-hämmare. De spelar en roll i genuttryck och kan behandla MF-symtom när de paras med ruxolitinib.
Andra studier testar antifibrotiska medel för att se om dessa läkemedel förhindrar eller vänder fibros i myelofibros. Telomerasinhibitorn imetelstatis som studeras för att förbättra benmärgsfibros och funktion och antalet blodkroppar hos personer med MF.
Om du inte svarar bra på en behandling kan du gå med i en klinisk prövning tillgång till nyare behandlingar. Dussintals kliniska prövningar rekryterar eller utvärderar aktivt myelofibrosis-behandlingar.
Naturläkemedel
Myelofibrosis är en kronisk sjukdom som kräver medicinsk intervention. Inga homeopatiska eller naturliga botemedel är beprövade myelofibrosbehandlingar. Fråga alltid din läkare innan du tar några örter eller kosttillskott.
Vissa näringsämnen som stöder produktion av röda blodkroppar kan minska risken och symtomen på anemi. De behandlar inte den underliggande sjukdomen. Fråga din läkare om du bör ta något av följande tillskott:
- järn
- folsyra
- vitamin B-12
Att äta en balanserad diet och få regelbunden träning kan hjälpa till att minska stress och hålla din kropp fungerar på en mer optimal nivå.
NUTRIENT-forskare hoppas att en Medelhavsdiet kan sänka inflammation i kroppen för att minska risken för blodproppar, onormala blodantal och mjälteförändringar hos personer med myelofibros. Medelhavsdieten är rik på färska, antiinflammatoriska livsmedel inklusive olivolja, nötter, baljväxter, grönsaker, frukt, fisk och fullkornsprodukter.
En laboratorieundersökning föreslog att det traditionella kinesiska växtbaserade läkemedlet kallas danshen eller röd salvia (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretiskt påverka signalvägarna för myelofibros. Ört har inte studerats på människor och den har inte utvärderats av FDA för säkerhet och effekt. Prata alltid med din läkare innan du testar något komplement.
Forskning
Två läkemedel har redan gjort det genom klinisk test i tidigt stadium och är nu i fas III kliniska prövningar. Pacritinib är en oral kinasinhibitor med specificitet för JAK2 och IRAK1. Momelotinib är en JAK1, JAK2 och ACVR1-hämmare som kommer att jämföras med ruxolitinib i en fas III-studie.
Interferon-alfa har redan använts för att behandla personer med MF. Det har visat sig kunna minska produktionen av blodkroppar genom benmärgen. Mer forskning är nödvändig för att fastställa dess långsiktiga säkerhet och effektivitet.
Imetelstat är en telomerashämmare i fas II-testning för mellanliggande 2 eller MF-personer med hög risk för vilka JAK-hämmare inte fungerade. Agenten har visat lovande resultat, även om större kliniska studier behövs.
Syn
Det kan vara svårt att förutsäga utsikterna och överleva med myelofibros. Många har MF under många år utan att ha haft några symtom.
Överlevnad varierar beroende på typen av MF, oavsett om det är låg risk, mellan risk eller hög risk.
En studie fann att personer med låg risk MF var lika sannolikt att leva under 5 år efter diagnos som den allmänna befolkningen, varefter överlevnaden minskade. Man fann att personer med hög risk MF levde i upp till sju år efter diagnosen.
Det enda behandlingsalternativet som potentiellt kan bota MF är en stamcellstransplantation. En del forskning tyder på att nyligen godkända läkemedel inklusive ruxolitinib kan förlänga överlevnaden med några år. Många kliniska studier fortsätter att studera potentiella MF-behandlingar.
Avhämtningen
Ett antal MF-behandlingar är effektiva för att hantera symtom och förbättra din livskvalitet.
Mediciner inklusive immunmodulatorer, JAK2-hämmare, kortikosteroider och androgenbehandlingar hjälper till att hantera symtom. Du kan också behöva kemoterapi, blodtransfusioner eller splenektomi.
Prata med din läkare om dina symtom och låt dem alltid veta om du funderar på att ta en ny medicin eller tillägg.
